Novos tratamentos para Leucemia Mielóide Aguda

A investigação sugere que uma nova terapia direccionada, a medicação quizartinib, pode ser uma opção segura e eficaz para o tratamento de um subconjunto de pacientes com tratamento resistente a leucemia mieloide aguda (LMA).
A Leucemia Mielóide Aguda é um câncer no sangue de rápido crescimento em que os pacientes produzem uma quantidade excessiva de células anormais, glóbulos brancos imaturos que são incapazes de adequadamente combater a infecção. Após o diagnóstico de Leucemia Mielóide Aguda, as células de leucemia de pacientes submetidos a testes genéticos para identificar a mutação conduz a doença, o que ajuda a determinar o protocolo de tratamento apropriado. Dos vários tipos de mutações genéticas que podem ocorrer na AML, um dos mais ameaçadora é a FLT3-ITD , o que faz com que as células da leucemia sejam ainda mais agressivas e, tipicamente, conduz à falha de resposta padrão quimioterapia.

"A mutação FLT3 é essencialmente um interruptor de energia que as células da leucemia necessitam para espalhar de forma mais agressiva, o que os ajuda a crescer imediatamente após a quimioterapia", disse Mark J. Levis, MD, PhD, autor do estudo e professor associado de oncologia, Farmacologia e Medicina na Kimmel Comprehensive Cancer Center Sidney na Universidade Johns Hopkins Medicine, em Baltimore. "A única maneira de tratar este tipo de mutação é encontrar uma maneira de transformar esta alteração gênica. Uma façanha que iludiu os investigadores por muito tempo"

Os pacientes com a mutação FLT3-ITD podem alcançar a remissão com quimioterapia padrão, mas tendem a recidiva muito rapidamente. Dadas as barreiras ao tratamento nesta população de pacientes, os pesquisadores têm examinado a eficácia do quizartinib agente quimioterápico oral, que é projetado para "desligar" a mutação da enzima FLT3, forçando as células cancerosas imaturas a morrer imediatamente ou sofrer maturação ( e, eventualmente, morrer). Isto elimina as células de leucemia suficientemente para tornar possível que os pacientes submetidos a transplantes de células estaminais possam curar a doença.

A fim de avaliar a eficácia e segurança de quizartinib como um único agente (medicamento utilizado isoladamente no tratamento) em doentes com LMA com a mutação FLT3-IT e os resultados do estudo foi a taxa de resposta e melhora da doença com significados promissores.
"Quizartinib é o primeiro e único medicamento agente único que produziu um benefício clínico em pacientes com LMA com essa mutação mortal que a terapia falhou anterior", disse o Dr. Levis. "O número de pacientes em condições para um transplante de células-tronco foi muito significativo. Estamos pensando em usar esses resultados encorajadores para projetar e conduzir outros ensaios clínicos randomizados que venha a conduzir à aprovação do quizartinib para torná-lo acessível para aqueles pacientes que antes não tinham esperança de uma cura. "