Em julho de 2012, o FDA aprovou Kyprolis (carfilzomib) para tratar mieloma múltiplo, este medicamento, anticorpo monoclonal tem mostrado resultados promissores e similares ao Kyprolis, Pomalyst, que da mesma forma está sendo aprovado no âmbito do programa da agência em aprovação acelerada, que oferece aos pacientes acesso prévio a novas drogas promissoras, enquanto a empresa realiza estudos adicionais para confirmar o benefício clínico da droga e uso seguro. A terapia também foi concedida a designação do produto órfão, vez que se destina a tratar uma doença ou condição rara.
A segurança e eficácia do medicamento foram avaliadas em um estudo clínico de 221 pacientes com LNH de mieloma múltiplo. O estudo foi desenhado para medir o número de pacientes cujo câncer desapareceu completamente ou parcialmente. A taxa de resposta foi avaliada. Os pacientes foram aleatoriamente designados para receber, carfilozomib, Pomalidomida sozinho ou Pomalyst com baixa dose de dexametasona, um corticosteróide.
Os resultados mostraram 7,4 por cento dos pacientes tratados com Pomalidomida, carfilozomib sozinho ou em associados. Com boa taxa de resposta da câncer ao tratamento. A duração mediana da resposta ainda não foi completamente avaliada e alcançada nestes pacientes. Em doentes tratados com novas terapias têm mostrado respostas clínicas animadoras.